ABSTRAK
Pengukuran hasil berkelanjutan yang terpotong oleh kematian menghadirkan tantangan untuk estimasi efek pengobatan yang tidak bias dalam uji coba terkontrol acak (RCT). Salah satu cara untuk menangani situasi seperti itu adalah dengan memperkirakan efek kausal rata-rata yang selamat (SACE), tetapi ini memerlukan pembuatan asumsi yang tidak dapat diuji. Termotivasi oleh RCT yang sedang berlangsung pada bayi sangat prematur dengan perdarahan intraventrikular, kami melakukan studi simulasi untuk membandingkan penaksir SACE dengan analisis kasus lengkap (CCA) dan analisis setelah imputasi ganda dari hasil yang hilang. Kami menyiapkan sembilan skenario yang menggabungkan efek pengobatan positif, negatif, dan tidak ada pada hasil (perkembangan kognitif) dan pada kelangsungan hidup pada usia 2 tahun. Estimasi efek pengobatan dari semua metode dibandingkan dalam hal bias, kesalahan kuadrat rata-rata, dan cakupan sehubungan dengan dua efek pengobatan yang sebenarnya: efek pengobatan pada hasil yang digunakan dalam simulasi dan SACE, yang diperoleh dengan simulasi kedua hasil potensial per pasien. Meskipun menargetkan estimasi yang berbeda (estimasi stratum utama, estimasi hipotetis), estimator SACE dan imputasi ganda memberikan estimasi serupa terhadap efek pengobatan dan secara efisien mengurangi bias dibandingkan dengan CCA. Selain itu, kedua metode relatif tangguh terhadap penghilangan satu kovariat dalam analisis, dan dengan demikian melanggar asumsi yang relevan. Meskipun SACE bukannya tanpa kontroversi, kami menganggapnya berguna jika mortalitas melekat pada populasi studi. Beberapa tingkat pelanggaran asumsi yang diperlukan hampir pasti terjadi, tetapi mungkin dapat diterima dalam praktik.